La aprobación acelerada de Jemperli abre una opción para un grupo reducido de pacientes, aunque se requieren más estudios que confirmen sus beneficios a largo plazo
El 19 de octubre, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) concedió aprobación acelerada a un nuevo uso de la inmunoterapia Jemperli (dostarlimab-gxly), según informó la propia agencia. El medicamento está indicado, como tratamiento único, para adultos con cáncer de recto localmente avanzado en etapa II o III que no hayan recibido tratamiento previo.
FDA has granted accelerated approval of an immunotherapy for adults with previously untreated stage II or III locally advanced rectal cancer whose tumors are dMMR or MSI-H. In a phase 2 study, almost three-fourths of patients did not need surgery, radiotherapy, or chemotherapy after a median follow-up of more than 2 years. For eligible patients, treatment may help avoid chemotherapy, radiation and surgery and their lasting effects. This is the 11th approval under the Commissioner’s National Priority Voucher pilot program.
— FDA Drugs and Biologics (@FDADrugs) October 19, 2026
El abordaje habitual de estos casos suele combinar quimioterapia y radiación antes de la cirugía. Estos tratamientos pueden afectar las funciones intestinal, urinaria y sexual, así como la fertilidad. La cirugía, por su parte, conlleva riesgos como problemas de cicatrización, fugas en la zona donde se reconecta el intestino y, en algunos pacientes, una colostomía permanente.
No todos los pacientes son elegibles. Sus tumores deben ser deficientes en la reparación de errores de emparejamiento del ADN (dMMR) o presentar alta inestabilidad de microsatélites (MSI-H), condición que debe confirmarse con una prueba autorizada por la FDA. Ambos términos describen un defecto en la forma en que las células cancerosas corrigen errores al copiar su ADN. Según estimaciones publicadas, aproximadamente el 3 % de los cánceres de recto localmente avanzados presenta estas características.
Jemperli actúa bloqueando una señal que las células cancerosas usan para protegerse del sistema inmunitario. En concreto, se dirige a la proteína PD-1 presente en células inmunitarias.
La decisión se basó en resultados preliminares de AZUR-1, un estudio de fase 2 con 154 pacientes. Recibieron hasta nueve dosis, una cada tres semanas durante seis meses. Tras una mediana de seguimiento superior a dos años, casi tres cuartas partes de los participantes no habían necesitado cirugía, radioterapia ni quimioterapia.
Un estudio anterior del Memorial Sloan Kettering Cancer Center, con 50 pacientes, reportó que ninguno tenía signos detectables de cáncer tras el tratamiento. El 93 % mantuvo ese estado durante al menos 12 meses. De los 27 pacientes seguidos por tres años o más, solo uno tuvo una recurrencia, en la misma zona.
El fármaco no está exento de riesgos. Puede provocar que el sistema inmunitario ataque órganos y tejidos sanos, con reacciones que pueden ser graves o incluso mortales. Los efectos secundarios más frecuentes, reportados en al menos el 15 % de los pacientes, fueron fatiga, erupción cutánea, diarrea y picazón.
Al tratarse de una aprobación acelerada basada en resultados interinos, el fabricante deberá continuar el seguimiento de los pacientes para demostrar que las respuestas se traducen en un beneficio clínico duradero. Los datos actuales aún no permiten saber cuánto duran las respuestas ni con qué frecuencia reaparece el cáncer.
Este artículo es informativo y no sustituye el consejo médico. Las personas con cáncer de recto deben consultar con su equipo oncológico para saber si esta opción es adecuada para su caso.
